Wie RNA-Stränge die Welt der Medizin revolutionieren Die Zukunft begann an einem Donnerstag. Es war der 16. November 2023, als eine Nachricht in Minuten um den Globus lief, die Fachwelt aufhorchen ließ und es in den Tagen darauf auch in die allgemeinen Medien schaffte, sogar bis in die Boulevard-Presse: In Großbritannien war erstmals ein Medikament zugelassen worden, das auf der Genscheren-Technologie CRISPR/Cas9 basiert. Wenig später, am 8. Dezember 2023, erfolgte die Zulassung des Medikaments durch die U.S.-amerikanische Lebens- und Arzneimittelbehörde FDA und am 9. Februar 2024 schließlich die Zulassung für die Europäische Union, erteilt durch die EU-Kommission. Damit war endgültig das Tor aufgestoßen zu einer neuen Zeit der Medizin- und Therapiegeschichte. Das Echo war gewaltig. Sogar das Weiße Haus in Washington meldete sich zu Wort: „Dieser bedeutende medizinische Fortschritt verspricht die Entwicklung weiterer lebensrettender Behandlungen und gibt Millionen Amerikanern Hoffnung, die mit seltenen Krankheiten leben müssen“, erklärte U.S.-Präsident Joe Biden. Ein Unternehmen in Frankfurt,die BioSpring GmbH, leistet entscheidende Beiträge für diese Medizin der Zukunft. Denn das Unternehmen ist ein weltweit führender Anbieter synthetischer Nukleinsäuren, die als Wirkstoffe neue bahnbrechende Medikamente erst möglich machen. Auch bei der Genscheren-Technologie CRISPR/Cas kommen sie zum Einsatz. „Wir haben das Potenzial von Nukleinsäuren für Anwendungen in der Medizin schon früh erkannt, nachdem wir 1997 unser Unternehmen gegründet haben“, erklärt Dr. Sylvia Wojczewski, CEO und Miteigentümerin von BioSpring sowie auch Mitglied in der Jury des Science4Life Venture Cup. Seitdem hat Wojczewski gemeinsam mit ihrem Partner und Firmenmitbegründer CSO Dr. Hüseyin Aygün das Unternehmen ständig weiterentwickelt. Bis heute ist es inhabergeführt. Inzwischen beliefert BioSpring mit über 650 Mitarbeitenden als Auftragshersteller führende Pharma- und Biotechunternehmen auf der ganzen Welt und ist weiter auf Wachstumskurs: eine beispiellose Erfolgsstory. Doch warum eigentlich sprechen wir heute von einer Revolution in der Medizin, was ist Kern der Sache? Kurz auf den Punkt gebracht: Die CRISPR/Cas-Technologie ermöglicht die gezielte Korrektur von Gendefekten und eröffnet so die Möglichkeit, genetisch bedingte Krankheiten vollständig zu heilen – statt nur die Symptome zu bekämpfen wie mit konventionellen Therapien. Das ist ein Paradigmenwechsel und somit der Schritt in ein neues Medizinzeitalter, kurz: eine Revolution in der Medizin. BU: Die CRISPR/Cas-Technologie ermöglicht das gezielte Ansteuern und das Modifizieren, Ausschneiden oder Ersetzen eines DNA-Bausteins Aus unheilbar wird heilbar Die neu zugelassene Therapie hat das Potenzial, die bislang unheilbare Sichelzellanämie vollständig zu heilen – statt wie bisher mit herkömmlicher Therapie nur die Symptome zu lindern. Die Sichelzellanämie ist eine schwere Bluterkrankung mit katastrophalen Folgen für die Betroffenen - bis hin zu einer drastisch verringerten Lebenserwartung. Die CRISPR/Cas-Technologie funktioniert während der Therapie wie eine Art Genschere, bei der fehlerhafte Gene gezielt angesteuert, entfernt oder ersetzt werden können. Die entscheidende Komponente dafür ist das „Navigationssystem“, das die zu behandelnden Gene findet und die eigentliche „Schere“, das Cas-Protein, exakt dorthin führt. Das übernehmen spezielle Nukleinsäuren, in diesem Fall eine guide RNA, die damit zu ganz wesentlichen Bausteinen für die Medizin der Zukunft werden. Die guide RNA ist ein Beispiel eines Oligonukleotids, also einer synthetisch hergestellten Nukleinsäurekette mit typischen Längen zwischen ca. 20 und 120 Nukleotiden. Weitere Vertreter dieser neuen Wirkstoffart sind beispielsweise Antisense-Oligonukleotide (ASOs) und Silencing-RNAs (siRNA), die seit wenigen Jahren bereits die Behandlung von Krankheiten über die Regulation von Genen erlauben und damit neue Therapiemöglichkeiten erschlossen haben. Künftig werden RNA-Therapeutika noch weiter in den Bereich der Breitenerkrankungen vordringen. Das bedeutet Hoffnung für Hunderte von Millionen Menschen weltweit, die etwa unter Bluthochdruck, zu hohen Cholesterinwerten oder anderen weit verbreiteten Erkrankungen zu leiden haben. Auch für Krebstherapien öffnen sich durch RNA-Therapeutika neue Perspektiven in der Behandlung. Diese rasante Entwicklung von Medikamenten, die genetische Informationen nutzen oder verändern, mündete schließlich in die eingangs beschriebene Technologie des Genome Editing, zu der auch die genannte CRISPR/Cas-Technologie gehört. Dass bereits 2023 ein erstes Medikament zugelassen wurde, das auf der CRISPR/Cas-Technologie beruht, ist höchst bemerkenswert und hat auch Fachleute begeistert: „Die Zulassung ist ein großer Durchbruch, ein Meilenstein für das ganze Feld des Genome Editing. (…) Eine Wahnsinnsleistung, wenn man bedenkt, dass 2012 erstmals über CRISPR/Cas berichtet worden ist – und wir jetzt, nur gut zehn Jahre später, ein erstes Medikament haben, das auf dieser Technologie beruht“, erklärte beispielsweise Prof. Dr. Toni Cathomen, Direktor des Instituts für Transfusionsmedizin und Gentherapie am Universitätsklinikum Freiburg. Der Schweizer Molekularbiologe forscht seit vielen Jahren zu Fragen der Gentherapie und gilt als eine der wichtigsten Stimmen auf diesem Gebiet. Die Herstellung therapeutischer RNA-Nukleinsäuren von bestmöglicher Reinheit und Qualität ist hochkomplex. Bis zu 400 Prozessschritte sind etwa zur Herstellung einer guide RNA nötig, um die gewünschten Ergebnisse zu erzielen. Dieser Prozess umfasst die eigentliche Festphasen-Synthese, die in einem automatisierten Verfahren abläuft, wird fortgesetzt mit der Abspaltung des Produktes von einem festen Trägermaterial, Ultra-Filtration und Reinigung des Zwischenproduktes per Hochdruck-Flüssigchromatographie sowie über weitere Prozessschritte bis zur Gefriertrocknung des fertigen Produkts. Am Ende liegt das Produkt als ein weiß-gelbliches, fluffiges Pulver vor und wird in dieser Form ausgeliefert. Eine zentrale Rolle bei der Entwicklung von Wirkstoffen für bahnbrechende Medikamente spielen die sogenannten CDMOs (Contract Development and Manufacturing Organizations) wie BioSpring. Sie bieten umfassende Leistungen bei Herstellung und Analyse von Wirkstoffen an und werden so zu unverzichtbaren Partnern der pharmazeutischen Industrie. Ihre Bedeutung wird mit der steigenden Nachfrage nach personalisierter Medizin und Biologika weiter wachsen. Die Zukunft der Medizin – sie hat schon begonnen. ©BioSpring GmbH

Noch bis zum 20. Januar 2025 können sich Start-ups für die Konzeptphase des Science4Life Startup-Wettbewerb registrieren und ihre innovativen Geschäftskonzepte einreichen. Neben exklusivem Feedback durch die Science4Life-Experten profitieren Gründerteams vom großen Netzwerk und Weiterbildungsangeboten, wie den Science4Life Academy-Days. Die Konzeptphase zielt als zweite Phase des Science4Life Startup-Wettbewerbs darauf ab, Gründer aus den Branchen Life Sciences, Chemie und Energie auf ihrem Weg zum Businessplan zu unterstützen. Was ist eigentlich die Konzeptphase? Die Konzeptphase ist die zweite Wettbewerbsphase des Science4Life Startup-Wettbewerbs. Sie folgt auf die Ideenphase und bereitet die Teilnehmer auf die dritte und letzte Phase, die Businessplanphase, vor. In der Konzeptphase können Gründerteams ihr Geschäftsvorhaben und ihren Zielmarkt konzeptionell ausarbeiten. Das bietet jungen Unternehmerteams die Möglichkeit, ihre Gründung von Profis mit jahrelanger Praxiserfahrung einschätzen zu lassen und Feedback von den Science4Life-Experten zu erhalten. Wer kann an der Konzeptphase teilnehmen? Die Teilnahme an der Konzeptphase steht allen Start-ups aus den Bereichen Life Sciences, Chemie und Energie offen – unabhängig davon, ob sie bereits an der Ideenphase teilgenommen haben. Teilnahmeberechtigt sind alle Teams mit Gründungsabsicht sowie Unternehmen, deren Gründung nach dem 1. September 2022 erfolgt ist. Gründerteams aus der Life Sciences und Chemie Branche nehmen am Science4Life Venture Cup teil. Die Teilnahme am Science4Life Energy Cup steht allen Gründern aus dem Bereich Energie offen. Wie läuft die Teilnahme ab? Um an der Konzeptphase des Science4Life Venture Cup und Science4Life Energy Cup teilzunehmen, müssen Gründerteams ihr Geschäftskonzept vorstellen. Das muss in Form eines Read Decks erfolgen. Bei der Gliederung und Formulierung des Read Decks hilft auch das speziell für Science4Life entwickelte Handbuch . Gründerteams können dieses hier kostenlos downloaden.  Die Beiträge können bis zum 20. Januar 2025 , 23:59 Uhr, online im Science4Life-Portal als PDF-Datei hochgeladen werden. Nach erfolgreicher Teilnahme werden die fristgerecht eingereichten Wettbewerbsbeiträge durch verschiedene Branchenexperten begutachtet und bewertet. Das Science4Life Experten-Netzwerk besteht aus mehr als 200 Institutionen und Unternehmen, die den Grundstein für einen regen Informations- und Erfahrungsaustausch bilden. Beteiligt sind Experten aus dem öffentlichen Recht, national und international agierende Konzerne, Patent- und Rechtsanwaltskanzleien, Universitäten und Hochschulen oder ehemalige Teilnehmer des Businessplan-Wettbewerbs. Durch dieses breit gefächerte Expertenwissen ist es möglich, die Teilnehmer auf jedem Fachgebiet ausgezeichnet zu unterstützen. Bei der Konzeptprämierung am 11. März 2025 werden die fünf besten Teams des Science4Life Venture Cup sowie die drei besten Teams des Science4Life Energy Cup prämiert. Warum an der Konzeptphase des Science4Life Startup-Wettbewerb teilnehmen? Der Zugang zum großen Science4Life Netzwerk sowie das umfangreiche Expertenfeedback zum Geschäftskonzept sind nur einige Vorteile der Teilnahme am Science4Life Startup-Wettbewerb. Darüber hinaus können die Gründerteams von der Teilnahme an Online-Seminaren profitieren, sich ein Preisgeld in Höhe von jeweils 1.500 € im Venture Cup und 1.000€ im Energy Cup sichern und sich als Team weiterentwickeln. Die Gewinnerteams erhalten außerdem Zugang zu den Academy-Days. Diese sind speziell auf die Teams aus den einzelnen Bereichen zugeschnitten: Coaches mit jahrelanger Branchenerfahrung teilen ihr Wissen und klären wichtige Fragen bezüglich der Geschäftskonzepte. Dieser zweitägige Intensivworkshop gibt den Gewinnerteams die Möglichkeit zusammen mit ihrem persönlichen Coach ihr Geschäftskonzept zu perfektionieren. Weitere wichtige Informationen Die Teilnahme am Science4Life Startup-Wettbewerb ist kostenlos. Auf der Science4Life-Webseite können sich Gründer über den  Venture Cup und den Energy Cup informieren. Auch der Science4Life-Blog bietet den Teilnehmern weitere Tipps und Details rund um gründungsrelevante Themen.  

Die Gewinner der Ideenphase stehen fest! Aus einer Rekordzahl von 142 eingereichten Ideen aus Life Sciences, Chemie und Energie setzten sich die Gewinnerteams mit innovativen Ansätzen für die Zukunft durch. In der Ideenphase des Science4Life Venture Cup gewinnen Blueprint Biomed, CiX, EpiCure, Phos4nova und Plantman. Beim Science4Life Energy Cup gewinnen FF Frontier Fuels, Radiant Systems und WeldNova – und diese Ideen stecken hinter den Namen. Am vergangenen Freitag erreichte die 27. Wettbewerbsrunde von Science4Life ihren ersten Höhepunkt: Die besten Geschäftsideen aus Life Sciences, Chemie und Energie wurden bei der Ideenprämierung online ausgezeichnet. Neben den Gewinnerteams gab es auch einen Rekord zu feiern, denn mit 142 Einreichungen gab es so viele Teilnehmer wie noch nie. Der Pioniergeist der teilnehmenden Teams zeigt sich allerdings nicht nur quantitativ – auch die Lösungsansätze verdeutlichen, wie sehr sich Start-ups der zentralen Herausforderungen der aktuellen Zeit bewusst sind. Die Geschäftsideen im Science4Life Venture Cup befassen sich unter anderem mit neuen Therapieansätzen für Krankheiten, innovativen Lösungen für die Schadstoffentfernung aus Wasser, einer App für blinde Menschen oder Maschinen für eine klimafreundlichere Landwirtschaft. Die Teilnehmer des Science4Life Energy Cup beantworten Fragen der Elektromobilität, liefern ein Konzept für neuartige Wärmepumpen oder nachhaltigere Biotreibstoffe für die Schifffahrt. Austausch und Learnings beim digitalen Academy Day Bevor die Sieger verkündet wurden, hatten die zehn besten Teams aus den Bereichen Life Sciences und Chemie sowie die fünf besten Teams aus der Energiebranche die Möglichkeit, ihr Wissen beim digitalen Academy Day zu erweitern. Hier wurden die Teams in praxisorientierten Coachings und einzelnen Workshops zu den Themen Finanzierung, Marketing, Recht und Patent gecoacht. Eine wertvolle Gelegenheit, die Idee zu schärfen und sich frühzeitig auf den Markt vorzubereiten. Am Abend wurden dann die Gewinner bekanntgegeben: Die Gewinner des Science4Life Venture Cup Blueprint Biomed aus Berlin ist ein EXIST gefördertes Team am BIH der Charité-Universitätsmedizin Berlin. Das Team entwickelt resorbierbare Biomaterialimplantate, die effektiv und sicher die körpereigenen Regenerationsmechanismen aktivieren – ohne den Zusatz von Gewebe, Zellen oder Wachstumsfaktoren. Blueprint Biomed blickt auf über 10 Jahre Forschung zurück und bietet damit eine effizientere und patientenfreundlichere Lösung zu bestehenden Behandlungsansätzen von Knochendefekten. CiX aus Erlangen produziert anschlussfertige Wasserreinigungsmodule zur Schadstoffentfernung. Die Idee kam dem Team parallel zu Promotionsarbeiten an der Universität, als es an der Optimierung von Diamantelektroden forschte. Das System kann mit Strom effektiv und bedarfsgerecht unter anderem Medikamentenrückstände, Bakterien und PFAS, ein weitverbreitetes Umweltgift, aus Wasser entfernen – vor Ort und ohne Chemikalienzugabe. Bisherige Blutkrebs-Medikamente scheitern häufig an Resistenzbildung, geringer Wirksamkeit und starken Nebenwirkungen. Der Wirkstoff Carbacitabin von EpiCure aus München greift gezielt in gestörte epigenetische Mechanismen ein und überwindet diese Limitierungen. Die präklinischen Daten belegen: Das Team kann Blutkrebspatienten Stand jetzt eine effektive und äußerst gut verträgliche Therapieoption bieten. Phos4nova aus Enschede entwickelt einzigartige Polymere, die ein inhärentes Signal in der medizinischen Bildgebung generieren. Die bioabbaubare Technologie ist zum Patent angemeldet und ermöglicht es, die Nutzung schwermetallhaltiger Kontrastmittel zu vermeiden – das ebnet den Weg zu neuen Nano- und Biomaterialien. Inspiriert von der bemerkenswerten Widerstandsfähigkeit von Pflanzen gegen schädliche Proteinaggregate hat Plantman aus Köln ein Pflanzenprotein identifiziert, das das Potenzial hat, die mit der Huntington-Krankheit verbundenen toxischen Proteine zu unterdrücken. Dieser innovative therapeutische Ansatz verspricht erstmals eine Heilung der Huntington-Krankheit und gibt den betroffenen Patienten Hoffnung. Das sind Gewinner der Ideenphase des Science4Life Energy Cup Die FF Frontier Fuels GmbH entwickelt innovative Biotreibstoffe für die Schifffahrt, die auf industriellen Reststoffen basieren und sowohl kostengünstiger als auch nachhaltiger als bestehende Alternativen sind. Solaranlagen auf Mehrfamilienhäusern scheitern an ihrer administrativen und rechtlichen Komplexität. Mit ihrem Solarstrom-Verteiler löst Radiant aus Konstanz dieses Problem an der technischen Wurzel und macht Solaranlagen auf Mehrfamilienhäusern so einfach wie auf Einfamilienhäusern - ganz ohne Mieterstrom oder Gemeinschaftliche Gebäudeversorgung (GGV). Die WeldNova GmbH aus Berlin entwickelt eine elektromagnetische Badstütze für die produzierende Industrie. Diese ermöglicht erstmals den Einsatz des Laserstrahlschweißens beim Schweißen dicker Bleche. Damit kann die Produktivität des Schweißprozesses bei großen Stahlkonstruktionen um den Faktor zehn gesteigert und die Kosten um bis zu 90 Prozent gesenkt werden. Start der Konzeptphase: Einsendeschluss im Januar Ab sofort beginnt die Konzeptphase von Science4Life und dein Start-up kann dabei sein – meldet euch einfach bis einschließlich 20. Januar 2025 online unter www.science4life.de an und reicht euer Geschäftskonzept in Form eines Read Deck ein. Teilnehmen könnt ihr sowohl, wenn ihr schon bei der Ideenphase dabei wart, als auch als Neueinsteiger. Ihr bekommt Zugang zum Science4Life-Netzwerk, Feedback von Branchenexperten sowie die Chance auf Preisgeld und die Teilnahme vor Ort an den zweitägigen Academy Days der Konzeptphase. Wir freuen uns auf eure Konzepte!